U półtorarocznej Tosi z Gdyni lekarze zdiagnozowali SMA, rdzeniowy zanik mięśni. By ją ratować, potrzebna jest terapia genowa w USA, która kosztuje 10 mln zł. Lek można aplikować tylko dzieciom do dwóch lat, więc czasu zostało niewiele.
Ten artykuł czytasz w ramach bezpłatnego limitu

- Nasze życie dzieli się na dwie części: to spokojne sprzed diagnozy i to obecne, w którym pierwsze skrzypce gra przeszywający strach o życie dziecka. Dla Tosi jest szansa, ale pod warunkiem że będziemy w stanie zapłacić gigantyczną cenę ponad 10 milionów złotych za leczenie w USA - mówi Patrycja Popławska z Gdyni-Chyloni, mama półtorarocznej Tosi. - U naszej córeczki wykryto śmiertelną chorobę – rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Ścigamy się z czasem, bo terapia genowa, która zatrzyma SMA, może odbyć się tylko do drugiego roku życia!

"Jakby uchodziło z niej życie"

Jak mówi mama dziewczynki, przez długi czas nic nie wskazywało na to, by coś jej dolegało. Między szóstym a siódmym miesiącem życia zaczęła raczkować i siadać. - Niestety do czasu. Najpierw zaniepokoiło nas, że mimo skończenia roczku Tosia nie próbuje nawet stawać. Z czasem przestała raczkować i samodzielnie siadać. Z dnia na dzień słabła, jakby uchodziło z niej życie - opowiada mama. - Tosia przeszła szereg badań, które nie wykazały niczego niepokojącego. W dzień wypisu ze szpitala pani doktor zapytała mnie, czy wyrażam zgodę na badanie w kierunku SMA. 4 marca przyszedł wynik, spełnienie najczarniejszego scenariusza. U Tosi wykryto SMA typu 2 – potworną chorobę, która sprawia, że każdego dnia umierają jej mięśnie. Najpierw te odpowiedzialne za poruszanie, a później te, dzięki którym oddycha, a jej serduszko bije.

Tosia, pacjentka Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, otrzymuje refundowany lek, który ma spowolnić postęp choroby. Przyjęła już pierwsze dwie dawki.

Zawrotne ceny leków na SMA

- Niestety, by lek był skuteczny, trzeba podawać go poprzez punkcję do rdzenia kręgowego co cztery miesiące. I tak do końca życia - mówi mama. - Jedna dawka kosztuje ponad 400 tysięcy zł. Teraz jest refundowany, ale kto wie, co będzie w przyszłości.

I dodaje:

Dowiedzieliśmy się o bardzo skutecznej terapii genowej w Stanach Zjednoczonych. Leczenie polega na jednorazowym podaniu w kroplówce sztucznie wytworzonego genu, którego nie ma Antosia – genu odpowiedzialnego za białko, warunkującego pracę mięśni. W ten sposób jesteśmy w stanie zatrzymać SMA. Niestety, terapia jest kolosalnie droga. Kosztuje ponad 10 mln złotych!

Chodzi o wynalezioną przed rokiem terapię o nazwie Zolgensma, która uznawana jest za najdroższy lek na świecie.

Obecnie w Polsce jest dziewięcioro dzieci w takiej sytuacji jak Tosia, które zbierają pieniądze na Zolgensma. Jednak w przypadku Tosi trzeba bardzo się spieszyć, bo lek można podać wyłącznie dziecku, które nie ukończyło drugiego roku życia. A Tosia skończy dwa latka 3 grudnia.

Siemaszko, Ciachorowski, Gębala wspierają zbiórkę

Na początku kwietnia ruszyła zbiórka funduszy na pomoc dla Tosi. I choć na jej koncie jest już 325 tysięcy zł, to dopiero niespełna 3 proc. potrzebnej sumy.

W akcję pomocy włączyły się już znane osoby, m.in. aktor Tomasz Ciachorowski, piłkarz Arki Rafał Siemaszko i piłkarz ręczny Tomasz Gębala, członek polskiej reprezentacji. 

Będziemy walczyć o Tosię z całych sił i, choć walka nie będzie łatwa, bo choroba ma nad nami przewagę, zrobimy wszystko, by ją powstrzymać!

- mówi Dawid Popławski, tata dziewczynki.

Jak pomóc?

Pieniądze dla Tosi można przekazać za pośrednictwem strony www.siepomaga.pl/ocalic-tosie. Aktualne informacje na temat zbiórki są na Facebooku (Zatrzymać SMA-Antonina Popławska). Również na Facebooku (Licytacje dla SMA Tosiaczka) organizowane są aukcje, z których dochód zasila konto dziewczynki.

icon/Bell Czytaj ten tekst i setki innych dzięki prenumeracie
Wybierz prenumeratę, by czytać to, co Cię ciekawi
Wyborcza.pl to zawsze sprawdzone informacje, szczere wywiady, zaskakujące reportaże i porady ekspertów w sprawach, którymi żyjemy na co dzień. Do tego magazyny o książkach, historii i teksty z mediów europejskich.
Bartosz T. Wieliński poleca
Więcej
    Komentarze
    Zaloguj się
    Chcesz dołączyć do dyskusji? Zostań naszym prenumeratorem
    Kalkulacja jest dość prosta. Jeden zastrzyk do rdzenia kręgowego za 400 tys.co 4 miesiące i tak do końca życia. Czyli co roku 1 200 000 zł. To skąd te tylko 10 mln?
    A ponadto: ile innych dzieci z lepszymi perspektywami na przyszłe, zdrowe życie dałoby się uratować za takie pieniądze?
    Ot, dylemat.
    @willie1950
    9 polskich dzieci już otrzymało Zolgensma. Po kilku tygodniach rodzice już zauważają postępy, które nie byłyby możliwe bez tej terapii. Odpowiednio wcześnie podany może dać szanse na sprawność, a nawet samodzielność dziecka w przyszłości. Wszystkie informacje na ten temat są na Facebooku (rodzice prowadzą strony z informacjami co u dziecka się dzieje.
    Poza tym Zolgensma można podać tylko raz, dlatego producent postanowił zarobić na tym jak na 10 letniej terapii spinrazą (czyli lekiem, który jest refundowany w Polsce). Ot kapitalizm.

    Polecam stronę Fundacji SMA, tam są wszystkie szczegóły nt. choroby i dostępnych terapii.
    już oceniałe(a)ś
    0
    0
    Jeżeli co 1-2 lata rodzi się w Polsce 5-10 dzieci z tą chorobą, a każdorazowe skuteczne leczenie i terapia kosztuje 10 milionów złotych, to zasadny wydaje się zakup licencji na lek za 100...500 milionów złotych?!!!
    @t@mek
    Dopóki Unia Europejska nie zatwierdzi tego leczenia (a procedura jest w toku), kraje członkowskie nie mogą go refundować. Dlatego tak ważne jest aby uzbierać pieniądze na terapię, bo dzieciaki nie mają czasu. Jest dobra wiadomość: dla 9 dzieci w Polsce już udało się uzbierać te pieniądze. Jeden chłopczyk przyjął go w Lublinie, w klinice uniwersyteckiej (import dedykowany zaaprobowany przez MZ). Jest 38 milionów Polaków, co oznacza że 1 zł od każdego wysyła 4 dzieci na terapię. Od razu. Pomagajmy!!!
    już oceniałe(a)ś
    0
    0
    Lepiej wydać 2 miliardy złotych na telewizję albo Rydzyka?...
    już oceniałe(a)ś
    2
    0
    Firmy farmaceutyczne mają często rozproszony akcjonariat. Do tego to bywa dodatkowo zaciemnione poprzez fundusze inwestycyjne. W efekcie zarząd firmy z jednej strony nie odpowiada przed właścicielami. Bo ci nie są w stanie podejmować decyzji. Z drugiej strony jedyna formą nacisku właścicieli jest czy kupują akcje, czy je trzymają. Licząc na dywidendy, wzrost wartości. Akcjonariusze w akcjonariacie rozproszonym mogą więc łatwo zwolnić zarząd, sprzedając akcje gdy te tracą na wartości, nie dają dywidendy. Co motywuje zarząd - maksymalizacja zysku dla milionów anonimowych akcjonariuszy. By trwać, podnosić swoje pensje, premie. W takim układzie nikt nigdy nie podejmie decyzji o obniżeniu ceny lęku, który dzięki wyśrubowanym prawom autorskim, faktycznemu monopolowi może kosztować praktycznie dowolną cenę. Nawet gdyby indywidualnie większość akcjonariuszy była gotowa się zgodzić.
    10 mln złotych za leczenie.
    Nie ma systemu opieki zdrowotnej który byłby w stanie udźwignąć koszty takich refundacji.
    Gdyby nie oczekiwanie zysku pewnie taka terapia nigdy by po prostu nie powstała.
    Tylko państwo może utrzymywać ośrodki badawcze które zdolne byłyby do takich medycznych odkryć, terapii bez motywacji zyskiem.
    Ale państwo rzuca swe siły, refunduje badania nad chorobami powszechnymi, których zwalczenie ograniczyłoby wydatki na służbę zdrowia. I w ten sposób zrekompensowało koszty badan. Nowotwory. Kardiologia.
    10 mln kosztów terapii...
    Jednak w innej formie. Na innym poziomie podejmowania decyzji, ale wciąż porzucamy najsłabszych na zboczach Tajget.
    już oceniałe(a)ś
    0
    2